El destacado experto en oncología pediátrica, Dr. Shai Izraeli, MD, explica cómo la medicina de precisión y el perfilado genético están revolucionando el tratamiento de la leucemia infantil, logrando tasas de curación de casi el 90% para la leucemia linfoblástica aguda. Detalla los tres pilares del progreso—protocolos internacionales de quimioterapia, subtipificación genética y cuidados de soporte avanzados—mientras enfatiza los siguientes objetivos críticos: curar a todos los niños y reducir drásticamente las toxicidades graves a corto y largo plazo asociadas con los tratamientos intensivos y plurianuales actuales.
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Medicina de precisión y avances en el tratamiento de la leucemia pediátrica
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- Mejora espectacular de las tasas de curación de la leucemia infantil
- Tres pilares del progreso en el tratamiento de la leucemia
- El papel crucial de los cuidados de soporte en el tratamiento
- El gran desafío de la toxicidad y los efectos secundarios del tratamiento
- Comprensión de los efectos secundarios a largo plazo y tardíos
- Objetivos futuros: curar a todos los niños con terapias menos tóxicas
- La necesidad de invertir en investigación biológica y clínica
Mejora espectacular de las tasas de curación de la leucemia infantil
El tratamiento de la leucemia pediátrica ha experimentado una transformación revolucionaria durante las últimas cuatro décadas. El Dr. Shai Izraeli, MD, señala que en la década de 1960 muy pocos niños se curaban de leucemia. Hoy el pronóstico es abrumadoramente positivo, con protocolos modernos que curan a casi el 90% de los niños diagnosticados con el tipo más común, la leucemia linfoblástica aguda (LLA). Este progreso increíble representa una de las grandes historias de éxito de la medicina moderna, transformando un diagnóstico antes mortal en una enfermedad altamente tratable.
Tres pilares del progreso en el tratamiento de la leucemia
El Dr. Shai Izraeli, MD, identifica tres pilares fundamentales que impulsaron este notable progreso. El primero fue el establecimiento de protocolos internacionales de quimioterapia colaborativos. Estos protocolos, gestionados frecuentemente por grupos nacionales o multicéntricos, permitieron a los oncólogos aprender de cada estudio sucesivo y mejorar sistemáticamente los resultados cada pocos años. El segundo pilar fue la integración de la genética en el diagnóstico, revelando que las leucemias que parecen idénticas al microscopio pueden ser enfermedades genéticamente muy diferentes. Esta comprensión permite adaptar la terapia al subtipo genético específico de leucemia que presenta el niño, una piedra angular de la medicina de precisión.
El papel crucial de los cuidados de soporte en el tratamiento
El tercer pilar del progreso es el avance espectacular en los cuidados de soporte. El Dr. Shai Izraeli, MD, enfatiza que no se puede tratar la leucemia eficazmente sin un sistema de apoyo robusto. Esto incluye unidades de cuidados intensivos especializadas, equipos de enfermedades infecciosas y expertos en farmacología. Señala que en el Schneider Children's Medical Center, todo el hospital trabaja en conjunto para apoyar a los pacientes oncológicos. Estos cuidados de soporte integrales son esenciales para manejar los intensos efectos secundarios de la quimioterapia y prevenir la mortalidad relacionada con el tratamiento.
El gran desafío de la toxicidad y los efectos secundarios del tratamiento
A pesar de las altas tasas de curación, el tratamiento actual de la leucemia infantil sigue siendo increíblemente tóxico. El Dr. Shai Izraeli, MD, explica que la terapia típicamente implica entre 10 y 12 medicamentos de quimioterapia diferentes administrados durante dos años. Esta intensidad significa que los niños a menudo requieren cuidados en la UCI. Un problema significativo es la mortalidad relacionada con el tratamiento, donde al menos el 20% de las muertes son causadas por las complicaciones de la terapia misma, no por la leucemia. Esto subraya la necesidad urgente de desarrollar estrategias de tratamiento menos tóxicas.
Comprensión de los efectos secundarios a largo plazo y tardíos
El enfoque en oncología pediátrica va mucho más allá de la curación inicial para garantizar una vida saludable décadas después. El Dr. Izraeli dice a los padres que el objetivo es que sus hijos vivan lo suficiente para tener nietos. Esta perspectiva a largo plazo hace que el manejo de los efectos secundarios tardíos sea crítico. Por ejemplo, entre el 20% y el 40% de los adolescentes curados de leucemia sufren fracturas y otros problemas esqueléticos debido al uso prolongado de esteroides. Otros efectos tardíos graves incluyen problemas neurocognitivos por la terapia dirigida al cerebro y una mayor tasa de cánceres secundarios más tarde en la vida.
Objetivos futuros: curar a todos los niños con terapias menos tóxicas
El Dr. Shai Izraeli, MD, afirma que el campo está entrando ahora en una nueva era con dos objetivos principales. El primero es curar a cada niño diagnosticado con leucemia, una meta que considera alcanzable en los próximos 20-30 años sin exageración. El segundo objetivo, igualmente importante, es reducir drásticamente la toxicidad de la terapia. Esto significa desarrollar tratamientos dirigidos basados en una comprensión biológica más profunda de la enfermedad para reemplazar los instrumentos contundentes y tóxicos de la quimioterapia tradicional.
La necesidad de invertir en investigación biológica y clínica
Lograr estos objetivos ambiciosos requiere una inversión significativa y sostenida en investigación biológica básica y clínica. El Dr. Izraeli concluye que ahora es el momento de avanzar, utilizando las herramientas de la medicina de precisión para identificar nuevas vulnerabilidades en las células leucémicas. Esta investigación es la clave para diseñar tratamientos más inteligentes, más efectivos y mucho menos tóxicos que aseguren no solo la supervivencia sino también una alta calidad de vida para cada niño que venza la leucemia. La conversación con el Dr. Anton Titov, MD, subraya que el futuro de la oncología pediátrica reside en este enfoque dirigido e impulsado por la investigación.
Transcripción completa
Dr. Anton Titov, MD: La era de la medicina de precisión ha llegado al tratamiento de la leucemia pediátrica. Significa que esperamos curar a todos los niños de leucemia, y hacerlo con menos efectos secundarios. Experto líder en cáncer infantil. Usted estudia la leucemia infantil. Es una enfermedad muy compleja.
Dr. Anton Titov, MD: ¿Qué hay de nuevo en el diagnóstico y tratamiento de la leucemia pediátrica? ¿Dónde se ha progresado en los últimos 40 años?
Dr. Shai Izraeli, MD: Cuando yo era niño, muy pocos niños se curaban de leucemia. Esto fue en la década de 1960. Ahora, unos 40 años después, curamos a la mayoría de los niños con leucemia. Casi el 90% de los niños con leucemia se curan hoy. El tipo más común de leucemia es la leucemia linfoblástica aguda.
Eso es increíble. Esto se logró gracias a tres procesos. Primero, desde el principio, los niños han sido tratados según protocolos internacionales de tratamiento de quimioterapia para el cáncer. Por ejemplo, en el caso de Estados Unidos, protocolos nacionales de tratamiento del cáncer, protocolos multicéntricos de tratamiento del cáncer pediátrico.
Se realizaron cambios en los protocolos de tratamiento del cáncer cada pocos años. Se puede aprender de la experiencia previa y aplicarla a la siguiente.
Dr. Shai Izraeli, MD: Luego ocurrió el segundo pilar del progreso del tratamiento de la leucemia. Estos pediatras que fueron los pioneros eran genetistas. Aprendimos que no todas las leucemias son iguales. Puede haber dos niños cuyas leucemias parecen iguales al microscopio y en los hemogramas, etc.
Dr. Anton Titov, MD: Pero son leucemias muy diferentes genéticamente. Ahora adaptamos la terapia de leucemia al subtipo genético de leucemia.
Dr. Shai Izraeli, MD: El tercer pilar del progreso en la terapia de leucemia que ha sido críticamente importante. Es el progreso en el tratamiento del cáncer infantil en general. Pero es importante especialmente en leucemia. Es el desarrollo de los cuidados de soporte. No se puede tratar la leucemia sin un sistema de apoyo.
Tenemos aquí en el Schneider Children's Medical Center grandes capacidades de tratamiento de soporte. A veces bromeo diciendo que todo el hospital trabaja para mí. Es la unidad de cuidados intensivos, la unidad de enfermedades infecciosas, la unidad de farmacología, etc. Se necesitan los cuidados de soporte.
Ahora estamos en esta etapa. Podemos curar a la mayoría de los niños con leucemia.
Dr. Shai Izraeli, MD: Estamos en el comienzo de una nueva era en el tratamiento de la leucemia. Pero también es una nueva era en general para el tratamiento del cáncer infantil. En esta nueva era realmente podemos esperar, sin exagerar, curar a todos los niños con leucemia en los próximos 20-30 años.
El segundo gran desafío es reducir la toxicidad de la terapia. Necesitamos reducir la toxicidad de la terapia porque ahora nuestro tratamiento de leucemia es increíblemente tóxico. Tratamos la leucemia con entre 10 y 12 medicamentos contra el cáncer diferentes o tipos de quimioterapia, generalmente durante dos años.
Muy a menudo nuestros niños con leucemia van a unidades de cuidados intensivos. Tenemos toxicidades a largo plazo. Por ejemplo, hasta el 20-40% de los adolescentes que se curan de leucemia tienen después fracturas. Tienen otros problemas en sus huesos debido a los esteroides utilizados en el tratamiento de la leucemia.
Al menos el 20% o más de las muertes ocurren por el tratamiento de la leucemia.
Dr. Shai Izraeli, MD: Existe una mortalidad relacionada con el tratamiento, muerte relacionada con el tratamiento en la leucemia infantil. Tenemos un problema de efectos secundarios tardíos. Debemos recordar que la terapia de leucemia infantil es muy diferente de la medicina de adultos.
Si a mí me diagnosticaran cáncer ahora, un objetivo razonable sería mantenerme con vida durante 10-20 años. Les digo esto a los padres que vienen a nuestro departamento. Nuestro objetivo es que sus hijos tengan nietos. Es una dimensión completamente diferente.
Tenemos que pensar en los efectos secundarios tardíos del tratamiento del cáncer.
Dr. Shai Izraeli, MD: Los efectos secundarios tardíos del tratamiento de la leucemia están relacionados con el tratamiento del cerebro, por ejemplo. Hemos estado hablando de ello.
Dr. Anton Titov, MD: Los efectos secundarios tardíos de la terapia contra el cáncer son los cánceres secundarios. Hay una tasa aumentada de cáncer secundario.
Ahora nuestro objetivo es curar a todos los niños con leucemia. Tenemos que hacerlo con una terapia menos tóxica.
Dr. Anton Titov, MD: Ahora es el momento de invertir mucho en biología e investigación para lograr la curación de los niños con leucemia.