Avances en Reumatología Pediátrica: Los Biológicos Transforman el Tratamiento de la Artritis Juvenil

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• Evolución de las Enfermedades Reumáticas Pediátricas
• Artritis Idiopática Juvenil Sistémica
• La Revolución Biológica en el Tratamiento
• Terapias Dirigidas a Citoquinas
• Resultados del Paciente Mejorados de Forma Notable
• Transcripción Completa

Evolución de las Enfermedades Reumáticas Pediátricas

El Dr. Randy Cron, MD, explica que las enfermedades reumáticas pediátricas han experimentado cambios significativos en sus resultados durante las últimas dos décadas. Las enfermedades en sí permanecen en gran medida iguales. Sin embargo, los enfoques de tratamiento y los pronósticos de los pacientes han cambiado de forma drástica.

Un cambio notable implica un aumento en la notificación de complicaciones raras. Un pequeño subgrupo de niños con artritis idiopática juvenil sistémica presenta ahora enfermedad pulmonar grave. Esta afección, la proteinosis alveolar pulmonar (PAP), se notificaba con menos frecuencia en el pasado.

Artritis Idiopática Juvenil Sistémica

La artritis idiopática juvenil sistémica afecta aproximadamente al 10% de los niños con AIJ (artritis idiopática juvenil) en Estados Unidos. El Dr. Randy Cron, MD, señala que estos pacientes experimentan más que solo artritis. Presentan fiebres altas, erupciones cutáneas distintivas e inflamación de órganos internos.

Estos niños enfrentan un alto riesgo de desarrollar síndrome de activación macrofágica (SAM). Esta complicación grave implica una activación excesiva del sistema inmunitario. Un subgrupo muy pequeño también puede desarrollar proteinosis alveolar pulmonar, una afección pulmonar potencialmente mortal.

La Revolución Biológica en el Tratamiento

La introducción de agentes biológicos representa el avance más significativo en reumatología pediátrica. El Dr. Randy Cron, MD, los describe como medicamentos de diseño fabricados que se dirigen a vías inmunitarias específicas. Este enfoque encarna la medicina de precisión en el tratamiento de enfermedades autoinmunes.

Los biológicos han cambiado radicalmente la atención tanto para niños como para adultos con afecciones reumáticas. Estos medicamentos se dirigen específicamente a citoquinas como IL-1, IL-6 y TNF. La revolución biológica continúa evolucionando con nuevas clases de fármacos que emergen regularmente.

Terapias Dirigidas a Citoquinas

Diferentes bloqueadores de citoquinas funcionan para afecciones autoinmunes específicas. Los inhibidores de TNF funcionan excepcionalmente bien para la artritis idiopática juvenil poliarticular. Sin embargo, muestran una eficacia limitada para las características sistémicas de la AIJ sistémica.

El Dr. Randy Cron, MD, explica que los bloqueadores de IL-1 e IL-6 demuestran una eficacia superior para la AIJ sistémica. Esta especificidad subraya la importancia de los enfoques de tratamiento dirigidos. La entrevista con el Dr. Anton Titov, MD, revela cómo la selección del tratamiento depende del subtipo de enfermedad y su presentación.

Resultados del Paciente Mejorados de Forma Notable

Los medicamentos biológicos han transformado la calidad de vida de los niños con artritis. El Dr. Randy Cron, MD, enfatiza que la mayoría de los pacientes ahora participan plenamente en deportes y actividades físicas. Los niños pueden jugar baloncesto, fútbol y fútbol americano sin limitaciones por su enfermedad.

Estos tratamientos generalmente tienen perfiles de efectos secundarios favorables. El Dr. Randy Cron, MD, señala la necesidad de monitorizar riesgos específicos como la tuberculosis en pacientes que toman inhibidores de TNF. La relación beneficio-riesgo general sigue siendo muy positiva para la mayoría de los pacientes de reumatología pediátrica.

Transcripción Completa

Dr. Anton Titov, MD: ¿Son las enfermedades reumáticas pediátricas actuales diferentes a las de hace 20 años, y de ser así, cómo?

Dr. Randy Cron, MD: Los resultados ciertamente han cambiado. Las enfermedades reales, es difícil decirlo. Una cosa que viene a la mente es un subgrupo muy pequeño de niños con artritis idiopática juvenil sistémica.

En Estados Unidos, al menos aproximadamente uno de cada 1000 niños desarrollará una forma de artritis crónica llamada artritis idiopática juvenil (AIJ). Así que no es común, es aproximadamente uno de cada 1000. Y en este país, al menos, aproximadamente el 10% corresponde a la artritis idiopática juvenil sistémica (AIJ).

Además de tener artritis, presentan fiebres altas, erupción cutánea y, a veces, inflamación interna de su hígado y otros órganos. Y eso ha sido así durante mucho tiempo.

Sin embargo, ha habido un aumento en la notificación de niños que desarrollan una enfermedad pulmonar rara llamada PAP, proteinosis alveolar pulmonar. Un material proteináceo termina en los pulmones. Eso es altamente mortal.

Incluso la AIJ sistémica en sí, como comentamos antes, esos niños tienen un riesgo muy alto de desarrollar síndrome de activación macrofágica (SAM). Y un subgrupo de aquellos con alto riesgo de desarrollar SAM, un subgrupo muy pequeño pero real, también puede desarrollar esta enfermedad pulmonar grave que puede llevar incluso a acropaquia de los dedos, que vemos en enfermedades pulmonares graves como la fibrosis quística, por ejemplo.

En cualquier caso, vemos mucho más, o se está notificando mucho más de eso que en el pasado. Y nadie sabe realmente por qué. Algunas personas han hipotetizado que algunos de los medicamentos que usamos para tratar estas afecciones, incluidos los bloqueadores de IL-1 e IL-6. Quizás sea por eso, es muy difícil saberlo.

La causa y el efecto son difíciles aquí. Y puede que no sea el medicamento en sí lo que lo desencadena, sino cómo altera la respuesta inmunitaria. No está nada claro.

Pero ese es un cambio. Creo que quizás hemos visto, o quizás esos niños simplemente murieron en el pasado y no se notificaron. No está claro.

Pero eso es una cosa. Creo que es diferente, pero probablemente más importante, en los últimos 20 años, con la introducción de agentes biológicos, estos son medicamentos de diseño fabricados.

Entramos en la medicina de precisión dirigida a citoquinas específicas a menudo, ya sea IL-1, IL-6 o TNF. Esto ha cambiado radicalmente la atención no solo para niños, sino también para adultos, con algunas de las afecciones reumáticas más comunes como la artritis reumatoide, por ejemplo.

Quiero decir, eso ha tenido un gran impacto en su capacidad para dar a las personas a menudo vidas relativamente normales, lo cual no era el caso hace 20 años. Y así, esta revolución biológica, que sigue mejorando cada vez más.

Estamos obteniendo nuevas clases de fármacos. Estamos aprendiendo más sobre el sistema inmunitario tanto de nuestros pacientes como de experimentos en el laboratorio, ya sea en modelos animales o in vitro. Seguimos aprendiendo más y más incluso sobre la plasticidad o la capacidad del sistema inmunitario para pasar de un estado a otro en términos de diferentes tipos de inflamación y diferentes tipos de células que pueden llevar a eso.

Pero ser capaz ahora de bloquear algunas de lo que creemos que son estas citoquinas más peligrosas en ciertas situaciones. Y es complicado.

Así que algunos de estos funcionan muy bien para la psoriasis, por ejemplo. Pero los biológicos también funcionan para la artritis, o algunos funcionan para la enfermedad inflamatoria intestinal, pero no para la psoriasis. Y así vamos aprendiendo sobre la marcha.

Pero realmente, estos agentes han revolucionado la atención, particularmente para niños con artritis idiopática juvenil. Son los inhibidores de TNF en particular, y también hay otros fármacos, no quiero menospreciar a los otros.

Pero es con los que hemos tenido más experiencia durante el período más largo. De la noche a la mañana, como en el año 2000, básicamente revolucionaron la atención de niños con artritis grave, artritis crónica, hasta el punto de que la mayoría de nuestros niños ahora juegan baloncesto, fútbol, fútbol americano, lo que sea, porque pueden.

Estos medicamentos les permiten hacer eso. No tienen muchos efectos secundarios. No son completamente benignos, necesitamos preocuparnos por la tuberculosis en particular, por ejemplo. Si estás tomando un inhibidor del factor de necrosis tumoral, y para los niños con AIJ sistémica, los inhibidores de TNF no funcionaban tanto para los aspectos sistémicos de la enfermedad.

Pero resulta que bloquear IL-1 o IL-6 funciona muy bien para ellos. E incluso esos niños han tenido grandes beneficios de esta era biológica de enfoques dirigidos a citoquinas.