El experto líder en el tratamiento de la amiloidosis, Dr. Mark Pepys, MD, explica los principios fundamentales del manejo de la amiloidosis sistémica. Detalla la estrategia de dirigirse a la proteína precursora para detener la progresión de la enfermedad. El Dr. Mark Pepys, MD, analiza los desafíos del retraso en el diagnóstico y la resistencia al tratamiento. Describe intervenciones heroicas como el trasplante de órganos para mantener a los pacientes. El Dr. Pepys también esboza un nuevo candidato a tratamiento prometedor que elimina activamente los depósitos de amiloide.
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Tratamiento de la Amiloidosis Sistémica: Principios, Desafíos y Nuevas Terapias
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- Principios del Tratamiento de la Amiloidosis
- Intervenciones Heroicas para Sostener a los Pacientes
- Desafíos en el Tratamiento de la Amiloidosis
- Nueva Terapia Prometedora de Eliminación de Amiloide
- Comprensión del Proceso de Desarrollo de Medicamentos
- Transcripción Completa
Principios del Tratamiento de la Amiloidosis
El objetivo fundamental del tratamiento de la amiloidosis sistémica es eliminar la proteína precursora que forma los fibrilos amiloides. Como explica el Dr. Mark Pepys, MD, este enfoque es la base de todas las estrategias terapéuticas actuales. El tratamiento se centra en detener la producción de la proteína anormal, ya sea que provenga de una gammapatía monoclonal o sea una proteína normal producida en cantidades excesivas.
La eliminación exitosa de la proteína amiloidogénica detiene la progresión de la enfermedad y puede conducir a una mejoría clínica. El Dr. Anton Titov, MD, y el Dr. Mark Pepys, MD, enfatizan que esta estrategia es central para la supervivencia del paciente. Todas las demás medidas de cuidados de soporte están diseñadas para mantener con vida a los pacientes el tiempo suficiente para que este tratamiento primario surta efecto.
Intervenciones Heroicas para Sostener a los Pacientes
Los clínicos a menudo emplean medidas agresivas para apoyar a pacientes con amiloidosis avanzada. El Dr. Mark Pepys, MD, describe llegar a extremos, incluyendo el trasplante de órganos. La diálisis renal, el trasplante renal, el trasplante hepático y el trasplante cardíaco se utilizan en el cuidado integral.
Estas intervenciones heroicas cumplen un propósito crítico: mantienen la función orgánica mientras los tratamientos abordan el problema proteico subyacente. El objetivo es proporcionar un margen de tiempo suficiente para que las terapias actúen sobre el proceso fundamental de la enfermedad, apuntando finalmente a la supervivencia a largo plazo.
Desafíos en el Tratamiento de la Amiloidosis
Varios desafíos significativos complican el tratamiento de la amiloidosis. Un problema importante es el retraso en el diagnóstico, como señala el Dr. Anton Titov, MD. Para cuando se identifica la amiloidosis, la enfermedad a menudo está demasiado avanzada para que las intervenciones agresivas sean viables.
La resistencia al tratamiento presenta otro obstáculo. Si bien las terapias modernas para la gammapatía monoclonal son efectivas, no funcionan para todos los pacientes. Además, la amiloidosis hereditaria causada por mutaciones genéticas sigue siendo particularmente difícil de tratar, ya que las intervenciones actuales no pueden corregir el error genético subyacente que produce la proteína anormal.
Nueva Terapia Prometedora de Eliminación de Amiloide
Un nuevo candidato a tratamiento revolucionario ofrece esperanza para atacar directamente los depósitos de amiloide. El Dr. Mark Pepys, MD, reporta resultados sin precedentes y alentadores de esta terapia experimental. Por primera vez, se ha demostrado que una intervención elimina activamente el amiloide existente de los tejidos en un corto período de tiempo de manera segura.
Esta eliminación de depósitos de amiloide conduce a mejoras medibles en la función orgánica, particularmente en el hígado. El Dr. Pepys cree que el problema principal en la amiloidosis es la alteración física de la estructura tisular por los depósitos de amiloide. Al eliminar estos depósitos, la nueva terapia aborda directamente esta patología central, beneficiando potencialmente a pacientes para quienes las estrategias convencionales de reducción de proteínas han fallado.
Comprensión del Proceso de Desarrollo de Medicamentos
Es crucial entender la naturaleza incierta del desarrollo de fármacos. El Dr. Mark Pepys, MD, aclara que la mayoría de los medicamentos potenciales fracasan durante el desarrollo. El viaje desde la invención en laboratorio hasta un medicamento autorizado implica cribado extensivo, estudios en animales y ensayos clínicos.
El Dr. Anton Titov, MD, y el Dr. Mark Pepys, MD, enfatizan que hasta que se otorgue la aprobación regulatoria, cualquier tratamiento sigue siendo un "candidato" en lugar de un medicamento confirmado. Esta nueva terapia de eliminación de amiloide, aunque muy prometedora, aún está en desarrollo. No es una cura milagrosa, sino una adición potencial al enfoque integral necesario para tratar esta enfermedad compleja de manera efectiva.
Transcripción Completa
Dr. Mark Pepys, MD: Actualmente tenemos un buen tratamiento para la gammapatía monoclonal. Es la principal causa del tipo más común de amiloidosis sistémica. Esperamos que el nuevo tratamiento elimine los depósitos de amiloide existentes, tenga un gran impacto y permita a las personas mantenerse con vida el tiempo suficiente para beneficiarse de las intervenciones.
La base de todo nuestro tratamiento de la amiloidosis sistémica es esta: intentamos eliminar la proteína que forma los fibrilos amiloides. Trabajamos en una cura para la amiloidosis.
A veces se puede eliminar la proteína anormal. A veces es una proteína normal pero se tiene demasiada. Sea lo que sea, a veces se puede eliminar la proteína precursora que forma los depósitos de amiloide. Ese es el método para detener la progresión de la amiloidosis y hacer que las personas se sientan mejor.
Todo el tratamiento actual consiste en mantener con vida al paciente el tiempo suficiente para eliminar esta proteína precursora. Llegamos a extremos para tratar la amiloidosis: diálisis renal, trasplante renal, trasplante hepático, trasplante cardíaco. Perseguimos todas las medidas posibles para mantener con vida a los pacientes el tiempo suficiente para eliminar la proteína amiloide que causa el daño en la amiloidosis.
Desafortunadamente, no siempre se puede hacer eso. Los pacientes con amiloidosis tienen un diagnóstico tardío. La amiloidosis está tan avanzada que no se pueden realizar estas medidas heroicas, por lo que no se pueden salvar. Además, otro problema es este: no siempre se puede eliminar la proteína anormal.
Actualmente tenemos un tratamiento muy bueno para la gammapatía monoclonal. Esta es la principal causa del tipo más común de amiloidosis sistémica. A veces esos nuevos tratamientos para la amiloidosis funcionan; a veces no funcionan.
Luego tenemos un grupo de enfermedades de amiloidosis hereditaria. Hay una mutación genética que codifica una proteína anormal que forma amiloide. En tales casos, no tenemos ninguna intervención que trate la amiloidosis. Estos son casos de amiloidosis muy desafiantes de manejar.
Esperamos que el nuevo tratamiento para la amiloidosis elimine los depósitos de amiloide existentes. Tendrá un gran impacto y permitirá a las personas mantenerse con vida el tiempo suficiente para beneficiarse de la terapia para la amiloidosis. Esta terapia podría funcionar para las personas con enfermedad de amiloidosis genética. Obviamente necesitarían dosis repetidas de nuestro tratamiento. Los pacientes pueden seguir eliminando el amiloide; de lo contrario, la amiloidosis reaparecerá.
Nuestro tratamiento propuesto no es una cura milagrosa para la amiloidosis. Requiere las otras intervenciones. Siempre se deben hacer las otras cosas para tratar la amiloidosis. Es importante entender eso.
Dr. Anton Titov, MD: La otra cosa que es muy importante entender es esta: la naturaleza muy incierta del desarrollo de medicamentos. La mayoría del desarrollo de medicamentos fracasa. Muy pocos medicamentos para la amiloidosis comienzan con una invención en el laboratorio. Hay un cribado de compuestos para la amiloidosis. Se realiza la farmacología y toxicología animal. Eventualmente, el candidato a tratamiento para la amiloidosis llega a los pacientes. La mayoría no se beneficia del tratamiento para la amiloidosis. Fracasan por una amplia variedad de razones.
No es el tema de esta entrevista, pero este es un fenómeno bien reconocido. Hasta que el medicamento no esté realmente autorizado por las autoridades reguladoras, no podemos decir "es un medicamento" o "es una medicina". No lo es. Es un "candidato". Es algo que estamos intentando desarrollar para la amiloidosis. Es exactamente lo mismo con este tratamiento para la amiloidosis.
Dr. Mark Pepys, MD: Somos optimistas al respecto. Tenemos esperanza. Los resultados de la terapia para la amiloidosis hasta ahora son inéditamente alentadores. Hemos demostrado por primera vez que hay una intervención que puede hacer desaparecer el amiloide. Elimina el amiloide en un corto espacio de tiempo. Puede eliminar el amiloide de manera segura. Además, muestra que beneficia a los pacientes con amiloidosis.
Dr. Anton Titov, MD: La gente todavía discute cómo exactamente el amiloide causa la amiloidosis. Mi creencia siempre ha sido que el problema principal causado por los depósitos de amiloide es la alteración de la estructura y función de los tejidos. La evidencia está a favor de esta teoría de la amiloidosis.
Tenemos un tratamiento que hace desaparecer el amiloide. ¿Qué sucede? La función orgánica mejora en el hígado. Es fácil medir la función orgánica. Eso es lo que hemos hecho hasta ahora. A veces podemos hacer lo mismo en el corazón. Será maravilloso.
Dr. Mark Pepys, MD: Aún no hemos llegado allí. Pero por el momento, este es un candidato a tratamiento para la amiloidosis. Aún no es un medicamento. Debemos ser claros al respecto.
Dr. Anton Titov, MD: ¿Cómo podría funcionar su medicamento para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer?