Tratamiento Biológico Agresivo Precoz en Reumatología Pediátrica

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• Futuro de la Medicina de Precisión
• Concepto de Tratar hasta Alcanzar el Objetivo
• Riesgos de la Inflamación Crónica
• Objetivo de Evitar Corticosteroides
• Inversión de la Pirámide de Tratamiento
• Beneficios Societales a Largo Plazo
• Transcripción Completa

Futuro de la Medicina de Precisión

El Dr. Randy Cron, MD, identifica la medicina de precisión como el futuro de la reumatología pediátrica. Este enfoque implica conocer qué pacientes deben recibir qué medicamentos específicos. El Dr. Randy Cron, MD, explica que esta estrategia es crucial para toda la medicina, tanto en especialidades de adultos como pediátricas.

La medicina de precisión pretende adaptar los planes de tratamiento a los perfiles individuales de los pacientes. Esta atención personalizada mejora los resultados y minimiza los efectos secundarios innecesarios.

Concepto de Tratar hasta Alcanzar el Objetivo

Un concepto central en la reumatología moderna es "tratar hasta alcanzar el objetivo". El Dr. Randy Cron, MD, describe este proceso. El médico establece un diagnóstico y fija un objetivo terapéutico con el paciente y la familia.

El objetivo final suele ser la enfermedad inactiva o la remisión clínica. El Dr. Randy Cron, MD, señala que, aunque las curaciones aún no son comunes para muchas enfermedades reumáticas, la remisión prolongada es un objetivo alcanzable. La estrategia implica intensificar el tratamiento de forma agresiva si la terapia inicial no alcanza el objetivo.

Riesgos de la Inflamación Crónica

El Dr. Randy Cron, MD, enfatiza las graves consecuencias de la inflamación crónica no tratada en niños. Afirma que los posibles efectos secundarios de los agentes biológicos están muy superados por el daño de la inflamación persistente.

La inflamación crónica puede alterar el crecimiento del niño, conduciendo a problemas significativos. Estos problemas incluyen destrucción articular, discrepancias en la longitud de las piernas y micrognatia (mandíbula pequeña). El Dr. Cron también señala que la inflamación es perjudicial para la salud general, afectando al corazón y al cerebro.

Objetivo de Evitar Corticosteroides

Un objetivo principal en reumatología pediátrica es evitar que los pacientes utilicen corticosteroides a largo plazo. El Dr. Randy Cron, MD, explica que, aunque los esteroides son salvavidas, tienen una larga lista de efectos secundarios.

El uso de terapias biológicas eficaces ayuda a controlar la inflamación sin depender de esteroides crónicos. Esta estrategia minimiza el riesgo de complicaciones relacionadas con esteroides, como osteoporosis y aumento de peso. El Dr. Anton Titov, MD, discute estas compensaciones terapéuticas con expertos como el Dr. Cron.

Inversión de la Pirámide de Tratamiento

El Dr. Randy Cron, MD, describe un cambio histórico en la filosofía de tratamiento. El antiguo enfoque piramidal comenzaba con fármacos suaves como AINE (p. ej., ibuprofeno) y escalaba lentamente.

Este método a menudo permitía que se acumulara daño durante uno o dos años. El nuevo paradigma invierte esta pirámide. Para pacientes muy enfermos, el tratamiento puede comenzar inmediatamente con un potente inhibidor del TNF, a veces combinado con metotrexato.

Esta intervención agresiva temprana pretende lograr una remisión rápida. El objetivo es utilizar primero los fármacos más eficaces con la mejor relación beneficio-efectos secundarios.

Beneficios Societales a Largo Plazo

El Dr. Randy Cron, MD, aborda las consideraciones económicas de las terapias biológicas avanzadas. Reconoce que estos medicamentos son caros en comparación con los fármacos tradicionales, lo que puede crear obstáculos con las aseguradoras.

Sin embargo, el Dr. Cron argumenta que estos tratamientos proporcionan beneficios significativos a largo plazo para la sociedad. Al prevenir el daño crónico y la discapacidad, ahorran dinero a la larga. Este análisis coste-beneficio es una parte crítica de la conversación sobre la atención reumatológica moderna.

Transcripción Completa

Dr. Anton Titov, MD: Profesor Cron, ¿cuál es el futuro en reumatología pediátrica en general, y en el tratamiento del síndrome de citocinas en particular?

Dr. Randy Cron, MD: Creo que ha mencionado la medicina de precisión, y saber a qué pacientes administrar qué medicamentos es el futuro, no solo para la reumatología pediátrica, probablemente para todos los aspectos de la medicina, tanto de adultos como pediátricos. Pero definitivamente es cierto en reumatología pediátrica.

Existe este concepto en reumatología de "tratar hasta alcanzar el objetivo". Así que tiene un paciente, establece un diagnóstico, se sienta con el paciente y la familia si es un caso pediátrico. Dice, cuál es el objetivo, y a menudo ese objetivo es enfermedad inactiva o remisión.

No podemos curar muchas de nuestras enfermedades en este momento, aunque ese será el objetivo final a largo plazo de todo esto. No sé cuándo será eso para algunas de nuestras enfermedades.

He vislumbrado algo de eso con algunos de nuestros enfoques más agresivos para tratar el lupus que no había visto en el pasado, y eso puede estar en el horizonte.

Pero para la artritis, al menos no podemos curar a los niños de la enfermedad. Pero podemos conseguir que entren en remisión prolongada, a veces sin medicación. Así que ese es el objetivo final.

Y el concepto de "tratar hasta alcanzar el objetivo" es el siguiente. Intenta algo y si no lo logras, entonces sigues siendo más agresivo, porque en su mayor parte, especialmente con los agentes biológicos, los efectos secundarios están superados. Los posibles efectos secundarios de los medicamentos están muy superados por la inflamación crónica y el daño.

Y como niño estás creciendo. Así que puede afectar tu crecimiento de muchas maneras negativas, particularmente cosas destructivas alrededor de las articulaciones, o tener una pierna más larga que la otra, o la mandíbula, que es una articulación comúnmente afectada. Puedes tener una mandíbula pequeña, o micrognatia, y todo esto tiene consecuencias a largo plazo.

En adultos, lo sabemos mejor que en niños. Pero la inflamación crónica infratratada es mala para tu cuerpo en general, ya sea tu corazón o tu cerebro. La inflamación no es algo bueno.

Y si podemos mantenerla bajo control, y no tener una tonelada de efectos secundarios de los medicamentos que usamos para hacerlo, podemos evitar los corticosteroides que tienen una enorme lista de efectos secundarios.

Siempre es un objetivo, particularmente en reumatología, niños y adultos. Porque los esteroides tienen tantos efectos secundarios. Son fármacos que salvan vidas, y dependemos completamente de ellos muchas veces.

Pero crónicamente, no son grandes fármacos para tomar, particularmente en dosis sustanciales.

Así que sí, quiero decir, el futuro sigue viéndose mejor y mejor para nosotros. Solo tenemos que ser más inteligentes sobre qué pacientes deben recibir qué fármaco, el momento de eso, cuán agresivos ser.

Solía haber lo que se llamaba un enfoque piramidal para tratar enfermedades reumáticas crónicas, tanto adultos como niños. Comenzarías con algo como Motrin, ibuprofeno, por ejemplo, un fármaco antiinflamatorio no esteroideo (AINE).

En su mayor parte, te preocupan muchos efectos secundarios, pero de nuevo, crónicamente puede molestar a tus riñones, hígado, intestino, por ejemplo. Y empezarías allí y el niño no estaba mucho mejor en tres meses.

Entonces añadirías lo que llamamos un fármaco antirreumático modificador de la enfermedad (FAME), porque los fármacos antiinflamatorios no esteroideos no modifican la enfermedad, por ejemplo, como metotrexato a baja dosis.

Y lo intentarías por un tiempo, y mejoran un poco, quizás, pero no lo suficiente. Y luego aumentas la dosis de eso y ves cómo les va, un año o dos en la enfermedad. Todavía no les va bien, y has acumulado mucho daño en el camino.

Pero ahora, estamos tratando de invertir esa pirámide. Así que si estás lo suficientemente enfermo, quizás al diagnóstico, vamos a empezar un inhibidor del TNF, quizás en conjunción con metotrexato, por ejemplo.

Quizás intentamos retirar el metotrexato en un año o dos, si podemos conseguir que entren en remisión. Así que usar lo que funciona mejor con los menores efectos secundarios.

Y eso no siempre es popular con los pagadores de terceros, porque tienden a ser medicamentos caros en comparación con sus otros fármacos. Pero en términos de beneficio a largo plazo para la sociedad, definitivamente ahorran dinero.

Pero todavía luchamos un poco con eso. Pero invertir la pirámide para que estemos usando los fármacos con el mayor beneficio, la relación de efectos secundarios que tiene más sentido.