Rapamicina para la enfermedad de Alzheimer: uso fuera de indicación e investigación en curso

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• Estudio sobre rapamicina fuera de indicación
• Recopilación de datos de experiencia del paciente
• Pacientes con alto riesgo de Alzheimer
• Perfil de efectos secundarios de la rapamicina
• Aviso médico importante
• Transcripción completa

Estudio sobre rapamicina fuera de indicación

El Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, analiza un nuevo estudio financiado por becas sobre el uso de rapamicina fuera de indicación. Esta iniciativa de investigación encuestará a personas que toman rapamicina por diversos motivos de salud. El estudio pretende específicamente recopilar datos de pacientes que utilizan rapamicina para la enfermedad de Alzheimer o la reducción del riesgo de padecerla. El Dr. Matt Kaeberlein, MD, explica los objetivos del proyecto al Dr. Anton Titov, MD. La investigación no es un ensayo clínico controlado con placebo y doble ciego.

Recopilación de datos de experiencia del paciente

La metodología de investigación incluye encuestas exhaustivas a pacientes. El Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, detalla cómo el estudio captará los beneficios percibidos y los efectos secundarios. También se pedirá a los pacientes que compartan sus historiales médicos y dentales. Esto permite a los investigadores crear una imagen cuantitativa antes y después del uso de rapamicina. El Dr. Kaeberlein indica al Dr. Anton Titov, MD, que este enfoque puede generar valiosos datos del mundo real.

Pacientes con alto riesgo de Alzheimer

Un enfoque clave involucra a homocigotos de ApoE4 con alto riesgo de demencia. El Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, colabora con el Dr. Alan Green, un médico que prescribe rapamicina fuera de indicación. El Dr. Green tiene muchos pacientes con este perfil genético de alto riesgo. Estas personas tienen un riesgo mucho mayor de desarrollar enfermedad de Alzheimer que la población general. Estudiar sus experiencias con rapamicina podría proporcionar información crucial sobre sus potenciales efectos preventivos.

Perfil de efectos secundarios de la rapamicina

Un objetivo principal del estudio es cuantificar la frecuencia de efectos adversos en pacientes no trasplantados. El Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, destaca el diferente contexto de uso. Los usuarios fuera de indicación suelen tomar entre 4 y 6 miligramos de rapamicina una vez por semana. Este régimen es muy diferente al que utilizan los pacientes trasplantados de órganos. Los pacientes trasplantados toman dosis altas diarias junto con otros inmunosupresores. Comprender el perfil de efectos secundarios en la práctica real es un objetivo de investigación crítico.

Aviso médico importante

Tanto el Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, como el Dr. Anton Titov, MD, enfatizan este punto crucial. La rapamicina sigue siendo un medicamento experimental para la enfermedad de Alzheimer y usos relacionados con el envejecimiento. Es un medicamento de prescripción que requiere supervisión médica. El Dr. Kaeberlein desaconseja firmemente la automedicación. Consistentemente indica a las personas que le contactan que deben trabajar con su propio médico o veterinario. Esta información tiene únicamente fines educativos generales y no constituye asesoramiento médico.

Transcripción completa

Dr. Anton Titov, MD: Esta era mi pregunta de seguimiento, escuchando este viaje tan increíble, largo y doloroso del que hablas. Existen grandes comunidades de pacientes—pacientes como yo, otras grandes comunidades. El Alzheimer tiene un enorme impacto en los cuidadores, la familia y sus familias.

Así que debe haber personas probando rapamicina en pacientes con enfermedad de Alzheimer y usándola fuera de indicación, quizás por su propia voluntad. ¿Existe alguna investigación que al menos intente analizar los datos de esos pacientes en conjunto? Ciertamente ocurre para otras indicaciones; la gente lo hace para el movimiento del yo cuantificado, varias otras cosas. Entonces, ¿qué haces al respecto?

Dr. Matt Kaeberlein, MD: Me alegra que hagas esa pregunta porque acabamos de recibir una beca del Impetus Grant Program para hacer exactamente eso. Dentro de las próximas, no sé, tres o quizás incluso dos semanas, comenzaremos un estudio a gran escala basado en encuestas a personas que toman rapamicina fuera de indicación, no solo para la enfermedad de Alzheimer o el riesgo de Alzheimer, sino para una variedad de potenciales efectos en la salud.

Estamos intentando capturar esos datos tanto sobre efectos secundarios como sobre potenciales beneficios percibidos. También pedimos a esos pacientes que compartan con nosotros sus historiales médicos y dentales para intentar observar de manera más cuantitativa una imagen antes y después de la rapamicina.

No es perfecto; no será un ensayo clínico controlado con placebo y doble ciego. Pero todavía creo, como aludiste, que se puede obtener información realmente interesante e informativa capturando la experiencia real del paciente de esa manera.

De hecho, estamos trabajando con el Dr. Alan Green, que es uno de los médicos que ha estado a la vanguardia en la prescripción de rapamicina fuera de indicación en este proyecto. Él tiene varios pacientes que son homocigotos para ApoE4—no necesariamente con demencia o enfermedad de Alzheimer aún, pero con alto riesgo, mucho mayor que la población general de desarrollar demencia—que están tomando rapamicina.

Un gran número de homocigotos de ApoE4, también. Creo que ese grupo de individuos, en particular, será muy interesante para empezar a intentar hacerse una idea de cuáles han sido sus experiencias.

Lo veo como una forma potencial de hacerse una idea de los efectos positivos, si los hay—y creo que debemos ser claros, aún no lo sabemos; por eso queremos hacer el ensayo clínico real—pero también de intentar cuantificar realmente la frecuencia de efectos adversos.

Ahí es donde creo que se puede empezar a obtener una imagen bastante buena de estos pacientes. Son muy diferentes a los pacientes trasplantados de órganos; no han recibido un trasplante de órgano y no toman dosis altas de otros inmunosupresores.

La mayoría toma rapamicina una vez por semana, de cuatro a seis miligramos. Así que es un régimen muy diferente al de los pacientes trasplantados. Capturar cuál es la frecuencia real de efectos secundarios en esos pacientes también será valioso.

Dr. Anton Titov, MD: Me gustaría recordar a nuestros oyentes que nada de lo que decimos, lo que dices, o lo que diga cualquier otra persona sobre el producto puede interpretarse como asesoramiento médico. Es puramente con fines informativos y de información general.

Las personas siempre deben consultar a su médico. Es un aviso importante y no deben tomar nada de lo que escuchen en internet como asesoramiento médico o una llamada a la acción. Creo que es muy importante recordárselo a la gente.

Dr. Matt Kaeberlein, MD: Estoy de acuerdo con eso. No te sorprenderá oír que a menudo me contactan personas que quieren rapamicina para su perro o para ellos mismos. Siempre les digo lo mismo: es importante apreciar que se trata de un medicamento experimental, al menos para estos usos, y que es un medicamento de prescripción.

Legalmente, estás obligado—si vas a tomar rapamicina—a obtener una receta de tu veterinario si es para tu perro, o una receta de tu médico si es para ti. Ciertamente, querrás hacerlo bajo la supervisión y con el conocimiento de tu médico.

Estoy de acuerdo, no es asesoramiento médico. Si vas a hacerlo, querrás hacerlo bajo el cuidado de un médico. Creo que es realmente importante que la gente lo aprecie.